Het klinkt behoorlijk griezelig: de dokter vraagt of je er iets voor voelt om een paar honderd duizend genetisch gemanipuleerde cellen in je oogbol gestopt te krijgen. Toch zou dat wel eens de praktijk kunnen worden voor mensen met retinitis pigmentosa, een verzamelnaam voor erfelijke oogaandoeningen waarbij de lichtgevoelige cellen op het netvlies langzaam afsterven, zodat het gezichtsveld steeds kleiner wordt. Tegen retinitis pigmentosa is nu nog niets te doen. Er is wel een stof bekend die de achteruitgang van het netvlies kan stoppen, ‘ciliary neurotrophic factor’ (CNTF) genaamd, maar die werkt alleen als hij voortdurend in een lage concentratie in het oog wordt gebracht. En hoe krijg je dat voor elkaar? In het wetenschappelijke tijdschrift Proceedings of the National Academy of Sciences staat deze week een originele oplossing. Het Amerikaanse bedrijf Neurotech USA ontwikkelde een capsule ter grootte van een rijstkorrel, die vol zit met menselijke cellen. Aan die cellen is genetisch gesleuteld, waardoor ze een constante stroom CNTF maken. De eerste tien proefpersonen zijn er nu mee behandeld in het Nationale Ooginstituut in Bethesda (VS). In hun slechtste oog werd een capsule geplaatst, in het andere niet. Na zes maanden haalde de oogchirurg de celpakketjes weer weg. In de wand van het omhulsel zaten minuscule gaatjes, waardoor genoeg zuurstof en voedingsstoffen binnen zouden moeten komen om de cellen in leven te houden. Dat gebeurde inderdaad, want toen ze uit de ogen werden gehaald, zaten de capsules nog alle tien vol levende cellen. En die cellen maakten nog steeds redelijke hoeveelheden CNTF. De proef met de tien patiënten draaide officieel niet om de vraag of deze aanpak effectief is, maar alleen om de veiligheid van de procedure. Die bleek redelijk te zijn: slechts bij één van de proefpersonen ging er iets mis. Die kreeg staar, een vertroebeling van de oogbol, waarschijnlijk als onbedoeld gevolg van het snijden door de chirurg. De eerste vijf patiënten hadden een capsule gekregen die maar weinig CNTF produceerde. Drie van hen zagen niets met het geopereerde oog, en daar kwam geen verandering in. Van de andere twee ging er een sterk vooruit, de andere achteruit. De laatste vijf proefpersonen kregen een actiever pakketje cellen in hun oog, en dat leidde bij drie van de vijf tot verbetering, terwijl de andere twee even slecht bleven zien als ze al deden. De verbetering was blijvend, althans: een half jaar nadat de capsules waren weggehaald, waren deze drie ogen nog niet teruggezakt naar hun oude niveau. Het was een eerste proef, en de werking is nog absoluut niet bewezen, maar de onderzoekers vinden de resultaten goed genoeg om vervolgonderzoek te rechtvaardigen. Dat is inmiddels begonnen, meldt Neurotech USA op zijn website. Uiteindelijk moet het leiden tot een goedgekeurde therapie met permanente oogimplantaatjes. Elmar Veerman Paul A. Sieving e.a.: “Ciliary neurotrophic factor (CNTF) for human retinal degeneration: Phase I trial of CNTF delivered by encapsulated cell intraocular transplants”, PNAS, 7 maart 2006